2024年诺贝尔生理学/医学奖授予两位生物学家安布罗斯(Victor Ambros)和鲁夫坎(Gary Ruvkun)，表彰他们发现调控基因活动的基本原理。安布罗斯现任马萨诸塞大学医学院教授，鲁夫坎现任哈佛医学院遗传学教授。
安布罗斯和鲁夫坎发现了在基因调控中发挥重要作用的微小RNA分子(microRNA)，简称miRNA。他们的发现揭示了一种全新的基因调控原理，对包括人类在内的多细胞生物至关重要。人类基因组编码一千多个miRNA，对人体发育、功能和疾病发生发展至关重要。细胞和组织的正常发育受miRNA调控，而miRNA的异常调控会导致癌症。有些miRNA的基因突变会引发先天性听力丧失、眼部和骨骼疾病等病症。参与miRNA生成的其中一种蛋白质的突变会导致DICER1综合征，这是一种罕见但严重的综合征，涉及多种器官和组织的癌症风险。
20世纪80年代末，安布罗斯和鲁夫坎研究了一种长度不到1毫米的小蠕虫秀丽线虫，特别是两个突变株“lin-4”和“lin-14”。安布罗斯发现lin-4基因似乎是lin-14基因的负调控者，然而其中的抑制机制并不清楚。后来，安布罗斯在哈佛大学的实验室中发现lin-4基因产生的一个异常短的RNA（即microRNA），恰恰是抑制lin-14的负调控者。于此同时，鲁夫坎也发现lin-4并不影响lin-14基因产生mRNA，而是抑制mRNA生产蛋白质。他还发现lin-14的mRNA有一个关键片段，是lin-4对其进行抑制的“抓手”。安布罗斯和鲁夫坎在交流后得到了一个突破性的结果：lin-4中的超短RNA与lin-14中mRNA的关键片段序列互补，超短RNA正是通过与mRNA结合“关闭”lin-14，阻止其蛋白质的产生。由此，他们发现了以前未知的、基于microRNA的基因调控机制！2000年，鲁夫坎研究小组公布其发现的另一种由let-7基因编码的microRNA。与lin-4不同，let-7基因存在于整个动物界。在接下来的几年里，数百种不同的microRNA被发现。
尽管miRNA与众多疾病相关，但目前以miRNA通路为靶点的治疗药物仍处于早期阶段。2013年，NEJM曾发表使用一种反义寡核苷酸分子"隔离"对HCV（丙型肝炎病毒）RNA增殖至关重要的miRNA从而治疗丙肝的2a期临床试验论文，然而此后没有更新。曾被寄予厚望的miRNA瘢痕治疗药物remlarsen的2期临床试验在3年前完成，结果迟迟未见公布。基于miRNA开发药物治疗疾病，还需要更多的努力。
