Retrovirus 与基因疗法

RnD 的帖子很有意思，retrovirus 的基因片段在人类染色体中出现并不奇怪，因为retrovirus的最大本事就是能随机的溶入被感染机体的染色体中。 如果进入了性细胞的染色体，那么就可以而世代相传了。从理论上来说，人类染色体中retrovirus残留片段可以帮助科学家研究retrovirus的演变。

科学家们正是利用了retrovirus能入侵细胞并能将其基因永久驻留在人的染色体里这一特性，发明了一种对付疾病的新手段： 基因疗法 （Gene Therapy).

基因疗法的原理是利用病毒的上述特性，用人为加工后的病毒基因的一部分 （retroviral vector) 作为载体，把治疗疾病的基因送入病人的细胞内， 以达到治病目的。Retroviral vector 保留了病毒入侵细胞并永久驻留染色体的特性，但失去了其导致疾病的基因和繁殖（基因复制）功能。

某些遗传疾病， 比如链刀贫血病和肌肉萎缩症 （muscular dystrophy) 是由基因突变导致，所以只有给病人导入正常的基因才能从根本上解决问题。

HIV 病毒属于retrovirus， 也称lentivirus. 它和一般的retrovirus 区别在于， 前者只能在细胞分裂是才能进入细胞， 而后者则不需要细胞分裂。所以 lentiviral vector 适合于给那些增生慢 （非肿瘤细胞）的细胞导入治疗基因。

任何东西有利便有弊。 Retrovirus 可以进入染色体，所以在细胞分裂时传给新生细胞，这样以来用于治疗的基因可以长久的留在病人体内以便发挥作用。问题是retroviral vector愿意到哪里去就到哪里去， 无法控制。如果它跑到一个抑制肿瘤细胞产生的基因 （比如p53)上去，并把这个防癌基因破坏了， 会有什么后果呢？ 很明显， 这人要得癌症了！ 这可不是故弄玄虚，这样的事例已经发生若干起了。

基因疗法和干细胞移植无疑是未来医学发展的方向，但目前还处于起始阶段。