昨天fda专家组以8:1的投票否决了biogen 抗ad的药物，一时各种消息满天飞，但且慢，这并不是fda的final决定。如果大家还记得2016年，srpt治疗基因突变性重症肌无力的药物在专家组也没有通过，但fda在面临各方面的巨大压力下，最后还是有条件的通过了这个药物。父母在生下这种baby以后，看着他们的baby一天天丢失了肌肉张力，不能运动。失去了生活的能力。他们24/7的不停的照顾着孩子，1年又1年。。。唯一的期望就是有一天，有一种治疗这种病的药物，现在srpt的药物有不错的治疗效果，但fad的老爷们要剥夺他们用药的权利，专家组说临床试验没有做完，不能批。剥夺他们仅有的一点希望，生活没有希望，民不畏死，病人的家属拼了。他们堵塞了fda大楼，躺在meeting room门口。要一个说法。在巨大的压力下，fda一把手亲自出马，逆转了专家组的决定。这种人性化的决定被证明是成功的，srpt在批后继续收集data，成功的证明了药物的治疗效果。
biogen ad药物面临同样的问题，夫子和大专家过来人2多次讨论过这个药的疗效，确实很不明确。这是因为ad早期病人记忆和认知的缺失很不明显，不是身边人感觉不到。处于一种9分清楚1分糊度的情况。读不到明显的cdr的分数。如何能证明你的药有效?所以专家组对疗效很不满意。但biogen正在证明他们的药有预防ad发展的作用，比如在治疗组 3，4年后如果发展成中晚的病人明显减少，比较对照组。这是1个巨大的进步。夫子仔细看了meeting纪要，专家组也承认这方面出现确实明显改善，但说实验还没有达到最后结论。
fda在专家组之前即发表意见，说药物应该被批准，fda肯定考虑ad已是pandemic，人口老龄化加速ad发展。病人家属为照顾父母，丢失了工作，前途，家庭。。。不堪重负。为了老父母能过一种有尊严的生活，子女不忍把他们放到老人院。ad的治疗药物刻不容缓。所以conditional approval 是一种人性化的处理。cnbc 也刊登文章认为会是有条件批准。
当然一切都会有变数，我们静观。
sava的药物主要是治疗中期的ad病人，这类病人已经有明显的cdr指数，和biogen的药物没有明显冲突。
这几天大千美女帅哥频频亮相，没有想到大千有如此多的美女帅哥。。I feel confident，20年后，ad的治疗即预防药物会使我们免于上一代的困境。
祝大千美女帅哥永远年轻漂亮。
