在2017年让我们燃起了希望的10项临床医疗进展

2017年即将离我们而去，有哪些医学进展正在吐出她的芳华呢？ 下面是今日美国列出的今年的10个医疗进展， 这些进展为人类提供了治疗顽固疾病的希望：

 

一 肿瘤的基因治疗。

 

一些白血病和淋巴瘤患者在美国首次批准利用免疫系统对抗癌症的基因治疗方面获得了新的希望。CAR-T细胞疗法可导致一些病人病情持续缓解。这些治疗方法将来还可能会被批准用于其他形式的癌症治疗。但它们非常昂贵 - 每名患者花费从$ 373,000到$ 475,000。

 

 

二 血友病的终结？

 

血友病的基因疗法仍处于试验阶段，但今年年底公布的结果看出来非常有希望，“新英格兰医学杂志”刊登了一篇标题为“血友病的治疗就在眼前”的评论。在初步研究中，遗传性出血在单次基因治疗输注后，数月内都可不用定期血液凝固治疗。当然长期的安全问题及有多少患者会受益还是未知数。

 

三 猪器官的希望。

 

研究报告称，使用猪器官进行人体移植 - 解除器官短缺问题，在美国每天约20人因器管短缺而死亡 - 研究人员用灵长类动物肾脏和转基因猪的心脏移植方面取得了良好的效果。但是研究人员在尝试人类-猪的器官移植之前仍需要在动物身上做更多的试验。

 

四 胚胎的基因编辑。

 

科学家还没有准备好“设计婴儿”。但是一个俄勒冈州的研究小组宣布，它已经成功地使用了基因编辑技术来清除人类胚胎的致病基因。这个有争议的实验在美国是第一次，而且将先前在中国做的的一些尝试作了改进，这个尝试存在新的技术和伦理道德问题。目前还没有人使用改变的胚胎来导致怀孕 - 这在美国依然是非法的。

 

五 子宫移植。

 

一个没有子宫的女人在达拉斯生下一个男婴，这要归功于移植的子宫。这是自瑞典以外的第一次这样的成功，这给那些缺少子宫或由于癌症或其他疾病而流产的妇女带来了希望。移植手术还是有风险的，在美国其他地方类似的一些移植尝试失败了。

 

六 肿瘤基因检测。

 

家用DNA检测试剂盒的销售兴起，数百万的消费者向Ancestry和23andMe等公司发送唾液样品，目的是为了了解他们的遗传。但是，得益于今年FDA批准，23andMe的客户也可以了解包括帕金森病和迟发性阿尔茨海默病在内发生的风险。尽管人们担心潜在的危害，包括隐私泄露和知道严重疾病危险性后导致的情绪低落，支持者强调测试结果会给人们提供所需的信息，并给研究人员一些有价值的新的DNA数据库。

 

七 ALS的新药。

 

22年来，FDA首次批准了用于肌萎缩性侧索硬化（ALS）的新药，在美国该病也称为Lou Gehrig's病以纪念因患ALS而去世的洋基队棒球手。这种药Radicava可减缓但并不能阻止ALS患者身体机能的进展性恶化。该药意味着患有ALS的病人人可能延缓走路，说话，吞咽和呼吸困难。

 

八 MS的新药。

 

美国食品和药物管理局批准了Ocrevus，用于治疗那些进展性，持续恶化型的多发性硬化症病人，是第一个批准用于进展型MS的药物。该药也被批准用于更常见的复发型MS，MS常见症状诸如疼痛，震颤，言语不清和视力模糊的症状会好经历反复好转再复发过程，许多患者在服用药物时复发明显减少，新的脑损伤病灶也明显减少。

 

九 HIV的进展

 

根据联合国艾滋病毒/艾滋病联合方案，全球抗击艾滋病的漫长而缓慢的斗争已经达到了一个新的里程碑 - 全球有3670万艾滋病毒感染者中，超过一半的人正在接受抗病毒治疗。根据联邦疾病控制和预防中心的数据，在美国，大约85％的艾滋病病毒感染者知道自己感染了艾滋病，62％正在接受治疗，49％的艾滋病病毒被药物抑制。

 

十 亨廷顿病患者的希望

 

尚处于初步研究阶段，科学家们使用脊髓注射实验药物来降低亨廷顿氏症患者大脑中毒性蛋白的水平。 目前，这个致命的享延顿病（Huntington disease)的遗传性神经疾病尚未有有效的治疗方法。该病导致中年人舞蹈病，精神病，最后死亡。 若而对这种疾病过程有影响的任何药物都将会是治疗上的突破。