ALS中文全称为肌萎缩侧索硬化症,俗称“渐冻症”。美国俗称Lou Gehrig's disease。Lou Gehrig曾经在美国纽约Yankee队打棒球,他因为得了ALS并死于该病, 所以美国人就称此病为Lou Gehrig 病。这是一个罕见的神经系统疾病,在美国患病人数大概在12,000到15,000病人之间。
本病影响神经系统的上下位神经元系统,导致肌无力,萎缩,最后影响呼吸肌及吞咽有关肌肉而致死亡,病程短,恶化快,一般来说,在诊断后病人通常在三到五年内死去。诊断后如同判死刑一样。因为没有有效的治疗方法,所以得了这个疾病以后感觉很沮丧。
1995年12月12日,FDA批准了有史以来第一个用于治疗ALS的药,称为Rilutek(Riluzole)。当时基于两个共1000个病人参加的研究表明,用了这个药以后病人平均寿命延长三个月。
听起来三个月似乎很短,但是在这个药批准之前就没有任何药物能够治疗这个顽疾,所以当时也算是一个突破性的进展。
然而也正因为他只能够延长病人生命三个月,加上其价格昂贵,所以很多病人负担不起,基本上很多人在诊断以后也未能服用该药。
22年后(即2017年5月5日),美国FDA才批准了历史上第二个,也是22年来第一个治疗ALS的药-—Edaravone。
这药最开始是日本和韩国2015年批准的用于治疗ALS。 该药由日本药物公司Mitsubishi Tanabe Pharma America,Inc 拥有。FDA知道该药在日本用于治疗ALS后,很快地与这个公司接触,要求该公司向美国FDA递交批准申请。
Edaravane 据说是吡唑啉酮 (Pyrazolone )自由基清除剂,可降低氧化应激。氧化应激反应可能与ALS发作与进展有关。
治疗周期包括每日静脉注射,连续14天后,无药休息14天。接着在另一14天内,静脉用药10次,然后再无药14天。
在日本进行的6个月临床实验中,有137名病人分别随机地选择使用该药或者使用安慰剂。在24周(也就是六个月)以后,接受该药的病人在临床每日功能下降程度这一参数上较使用安慰剂的病人显著降低。
该药的副作用包括荨麻疹,浮肿,呼吸短促等过敏反应。有些皮肤淤斑,步态不稳也是常见的一些副作用。
因为这个病是基本上是无治致死的,也没有有效的治疗为法,所以一个新的药物出来是很令人激动的。但是效果到底有多大,有没有真正的作用还需在临床上进一步证实。另外,据说这个药物每年治疗费用要145,000美元。如果有Co-pay辅助,符合标准的美国人也许可以得到免费治疗。