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医药"钟馗"横空出世 -癌症治疗的新曙光?

(2017-09-06 10:16:13) 下一个

大约一周前,两则新闻轰动了医药和生物技术界,一个是诺华制药公司(Norvatis)的一种治疗血癌的新药,确切地说是一种新的基因疗法(CAR-T),被美国药物与食品局(FDA)批准上市;另一个是吉列德科学公司(Gilead Sciences)以120亿美元现金并购风筝制药公司(Kite Pharma),后者研发的用于另一种血癌的新疗法正处在申请上市的最后阶段。诺华公司把它的新药定价在一个疗程$475,000 (对,不是多了个零,是47万5千美元,同时规定不见效不要钱)。

癌症是公认的绝症,死亡率极高。一旦发病,少则数月,多则数年,病人多因癌细胞扩散所引起的消耗和多器官功能衰竭,或癌细胞转移和损害脏器导致大出血等而失去生命。对癌症或恶性肿瘤的治疗不外乎手术切除,放射治疗,化学药物治疗,或综合治疗。但这些传统的治疗方法,对癌细胞的生长和扩散最多起到迟缓作用,阻挡不了它们在人体内攻城掠地,一手遮天。而且, 这些疗法大多会"杀敌一千,自伤八百"对人体的正常细胞和功能造成损伤。一直以来,获得一种对肿瘤细胞效率高,针对性强,特异性高的"奇迹"药物或疗法,是医药界想要寻找的圣杯(Holy Grail)。

中国古代有一句成语叫作:要想打鬼,借助钟馗。说的是一种高明的做法或谋略。鬼害怕钟馗,一旦谁有了钟馗,谁就有了指挥和汇集打鬼力量的主动权。那么,这两家公司是否找到了医药界的"钟馗"或者圣经中具有起死回生之神奇功能的 Holy Grail,开始真正拥有治愈恶性肿瘤的主动权呢? 

T 淋巴细胞在攻击迁徙中的肿瘤细胞(中)(图片来自网络)

以下图简单说明一下这种新药的原理(原理图来自Kite Pharma的官方网页)。

 

风筝制药公司有两类新型药物, 一个是即将被批准上市的CAR-T疗法,另一个是TCR-T。前者用于难治性复发性白血病,后者用于实体肿瘤。与用人化单克隆抗体及其衍生物治疗癌症的药物相比,CAR-T用的是病人自身的免疫细胞,经过"训练"扩增后回到人体内,变成一种"生力军",在猎杀肿瘤细胞时具有无法比拟的高效率和特异性。那么这种新药的临床疗效如何呢?据报道,诺华公司的"Kymriah的安全性与疗效在一个多中心的临床试验中得到了验证。这个临床试验招募了63名罹患难治性或复发性B细胞前体ALL的儿童和青年。在治疗的3个月内,CAR-T疗法带来的总体缓解率达到了83%。不过它也可能带来细胞因子风暴和神经系统事件等副作用。综合了收益与风险,美国FDA今日决定批准它上市,为特定患者群体带来全新的治疗希望。"


一种全新的药物已经问世,为人类攻克癌症拨开了一线曙光。可以想像,在不久的将来,癌症病人走进一家医院的自动化诊断中心,伸出手指到一个诊断机器人的采血终端中,血样被迅速分离分析。经过专家确认后,诊断结果第一时间在网上警示给病人。并通知患者到另一机器人的采血终端抽血。所抽血细胞经基因工程机器人以个体化程序分离激活并扩增后,再经治疗机器人回输给病人。这样反复多次,直至康复。

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