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我的Pretomanid 荣获医学界的诺贝尔奖

(2020-12-07 14:01:32) 下一个

----------此文是为纪念二十多年辛勤工作在药物研制领域的科研人员而作。

2020年的十月份,被誉称为“医学界的诺贝尔奖”的Prix Galien Awards(The Galien Foundation)宣布了获奖名单中,Pretomanid 荣获“最佳药品奖"。它于贝达喹啉(bedaquiline)和利奈唑胺(linezoid)连用 治疗特定的高度耐药性肺结核患者。

自从上世纪50年代的雷米封出现后,鲜有应对结核菌的新药出现。自雷米封之后,结核菌对各类药物的耐药性不断增加,多耐药TB(multidrug-resistant TB)广泛耐药TB(extensively drug-resistant TB)已经成为威胁人类健康的重大隐患。

我在有生之年很荣幸地参与了新药的研制过程。

1994年,我在Pathogenesis Co 就职。九月份,从中国探亲回来上班,director Bill Bake 把研制新药的工作交给了我。并且一起研究了目标物的结构。接到任务以后,我独自一人设计了从2,4--2硝基咪唑开始的合成路线。并在两个月之内,完成了对目标物的合成。十一月份,感恩节之前,找到了第一个有活性的化合物,它带有一根八个碳的脂肪链。Bill Bake 感到很兴奋。

得到初步突破以后,Bill Bake就马上扩大研究小组,有7-8人加入,分工合作,每个人从事不同的官能团取代基。在第二年,1995年,小组成员Eric Keeler运用我设计的合成路线找到了极具活性的,代号为PA-824(醚键上带有三氟甲氧基卞基)。也就是现在的Pretomanid。

研究经费是个问题,肺结核的患者以第三世界为多,盈利前景不看好。公司缺乏资金来源,巧妇难为无米之炊,我们向Gates基金会提出申请,但是他们把钱给了另外一个做肺结核药物研究的机构。

2000年,Pathogenesis的财务状况出现问题,被Chiron收购。药物的研制工作完全停止。2004年,Chiron 遭遇了同样的命运,因为疫苗生产出现违规情况,公司面临困境。PA-824 被无偿地捐给了 TB Alliance。这是个非盈利机构,在他们的努力下,筹到一点资金就展开一点研究,终于在2005年6月3日,得以开始人体实验。

经过漫长的临床试验,药物在2019年得到FDA批准,上市。今年有得此荣誉,也不枉我们多年的努力和幸苦。

药物研究路途漫长,能够在有生之年看到自己的辛勤努力的果实得到承认,能为人类和疾病的斗争出一份力,足矣!

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阅读 ()评论 (27)
评论
赌城看客 回复 悄悄话 好文!一个药品的成长过程是可歌可泣的。
可以用第三人称写出更详细的故事,包含专利(USP5668127A、USP6087358A等),论文(Nature 405, 962–966等),人物(Cai Shaopei、Yuan Ying等),抗结核类、硝唑类药物等,发表到这里和科学网等。
fonsony 回复 悄悄话 造福人類
何仙姑 回复 悄悄话 祝贺您!
越live越精彩 回复 悄悄话 祝贺匆匆客,感谢你和你的团队为新药研发作出的贡献。
beauchat 回复 悄悄话 造福人类,功德无量,也想念你的玫瑰花和狗狗。
匆匆客 回复 悄悄话 回复 'hz82000' 的评论 :
82千妹妹好,节日愉快!
匆匆客 回复 悄悄话 回复 'areYOUsure' 的评论 :
谢谢!希望能有更多的新药能问世,帮助人们克服病痛。
匆匆客 回复 悄悄话 回复 '注册很麻烦' 的评论 :
谢谢!帮助病人解难是我们的责任。
hz82000 回复 悄悄话 祝老朋友节日快乐!
areYOUsure 回复 悄悄话 顶!
注册很麻烦 回复 悄悄话 太了不起了,赞!
匆匆客 回复 悄悄话 回复 '梦里花香' 的评论 :
运气所致,感谢所有在药物研发中贡献青春的人们。
匆匆客 回复 悄悄话 回复 '明秋' 的评论 :
人生别无所求,能做一些自己想做的事情,值得庆幸。
匆匆客 回复 悄悄话 回复 '无法弄' 的评论 :
能为人类健康出一份力,深感欣慰。
匆匆客 回复 悄悄话 回复 '老白456' 的评论 :
谢谢!
匆匆客 回复 悄悄话 回复 '晓青' 的评论 :
晓青好!好久没有写博客,只是为了纪念这二十多年来,为这个药物上市,坚持不懈努力工作的朋友们而写。
匆匆客 回复 悄悄话 回复 '菲儿天地' 的评论 :
菲儿好!谢谢!
匆匆客 回复 悄悄话 回复 '老生常谈12' 的评论 :
谢谢老生兄。这个不过是一份工作。
梦里花香 回复 悄悄话 恭喜,问好前辈!
明秋 回复 悄悄话 问好,前辈。
无法弄 回复 悄悄话 哇,恭喜哟!
老白456 回复 悄悄话 祝贺
晓青 回复 悄悄话 恭喜!
菲儿天地 回复 悄悄话 回复 '翩翩叶子' 的评论 : +1恭喜,问好!
老生常谈12 回复 悄悄话 祝贺为人类健康做出切实的贡献!
匆匆客 回复 悄悄话 回复 '翩翩叶子' 的评论 :
谢谢!
翩翩叶子 回复 悄悄话 祝賀匆匆客,造福人類,可敬可佩。
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