2016年3月30日，美国FDA批准Defitelio（defibrotide sodium，去纤苷钠）用于治疗血液或骨髓造血干细胞移植 (HSCT)后肝静脉闭塞(VOD)并伴有肾或肺异常的成人和儿童患者。这是第一次FDA批准用于治疗严重肝静脉闭塞，这种病罕见但常危及生命。
造血干细胞移植是治疗某些血液或骨髓肿瘤病人的一个重要方式。在移植实施之前, 患者一般会接受化疗。在化疗和干细胞移植的过程中，有可能发生肝静脉闭塞。肝静脉闭塞是肝脏的一些静脉血管堵塞，引起肝内的血流量减少和水肿，导致肝损伤。最严重的情况，病人可能并发肾和肺衰竭。小于2%的患者在干细胞移植后会出现严重的肝静脉闭塞，但高达80%的患有此种严重肝VOD不能存活。
FDA 的药物评价和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur 博士说:“Defitelio的批准填补了巨大需求，病人接受化疗和HSCT后会有罕见的但致命的并发症，Defitelio针对此适应症。”
Defitelio有效性研究通过528例患者，三项研究试验︰ 两个前瞻性临床试验和一项延伸评估研究。参加所有三项研究患者均为HSCT后诊断出肝静脉闭塞，并伴有肝或肾脏异常的患者。研究考量了HSCT后100天还活着的百分比（OS）。接受Defitelio 治疗38 /45的患者还活着。基于已发布的报表和分析病人水平数据，仅接受支持性治疗，或 Defitelio 以外的干预措施的患者100天后的生存率百分比仅为 21/31 。
Defitelio最常见的副作用包括异常地低血压、腹泻、呕吐、恶心和流鼻血。严重的潜在副作用包括出血和过敏反应。Defitelio不应与有出血并发症或服用血液抗凝剂或减少身体形成血栓能力的其他药物联用。
FDA授予Defitelio优先审查资格。这一审查项目旨在促进和加快某些新的药物开发和审核， 从而促使其潜在的作用能够受益于那些严重或致命的疾病的患者。
Defitelio还获得孤儿药物指定，这一指定将提供激励，如税收抵免，使用者付费免除，市场独占权， 来协助和鼓励罕见病药物的开发。
Defitelio是由总部在加州Palo Alto的爵士制药公司Jazz Pharmaceuticals Public Limited Company上市。
原文链接http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm493225.htm
本文由Dr. Ben Tan翻译。Dr. Tan从事基础医学研究多年 ，现供职于国际专家联合会诊公司MORE Health®。如需转载本文，请注明来源于MORE Health 北美健康驿站博客。
