转基因技术在人类疾病治疗，预防上的新进展

近来朋友转来一篇文章，有关癌症治疗新进展的，问我怎么看这基因工程治疗癌症的。写了两句，贴在日志里吧，留个底。

XXX，看了你转给我的这篇文章。

Breakthrough: Can designer T cells cure cancer?

http://theweek.com/article/index/218261/breakthrough-can-designer-t-cells-cure-cancer
 

现在是有很多的转基因技术用于疾病的治疗和预防（hunman gene transfer research)，有些已经进入临床试验阶段，并有一些令人高兴的结果，但大多数还处在第一期和第二期临床试验阶段，病人数量比较少，真正的临床效果和长期使用是否有严重的毒副作用还有待观察。只有通过第三期临床试验阶段（在大规模病人身上使用，并没有毒副作用）后，才可能通过FDA的批准，在临床上真正使用。所以这篇文章中说这种抗癌治疗还得有一段时间（几年）的观察才能真正应用到病人身上。。。

这篇文章里提的只是其中一种方法，即把病人血液里的T细胞先分离出来，在体外通过转基因的办法把T细胞变成能辨认并毁灭慢性淋巴细胞白血病的特异T细胞（特异攻击细胞），再输回体内。这种特异T细胞能在体内自身增加数量，生存几个月，并能找到白血病细胞杀死它们。这种转基因治疗操作难度较大，而且疗法本身也有风险，所以使用起来有一定的局限性。

更多的癌症转基因技术研究侧重在转基因抗癌疫苗的研究。即把某种癌症基因在体外经过转基因技术进行改造，去掉它的致癌性，但保持它的与癌细胞有关的抗原性，制成疫苗，再把它们用到癌症病人身上。癌症病人的免疫系统辨认出这是种外来抗原，启动自身免疫系统，来杀灭带这种特异抗原的癌症细胞。

这种有针对性的转基因癌症治疗要比传统的化疗或放疗方法有效的多，因为它针对专门的靶细胞攻击；同时又不会乱杀病人体内的其它正常细胞，所以毒副作用要小得多。所以生物医学界对之报以很大的希望，并投入大量的资金进行研究。

除了癌症，类似的转基因技术还用在预防和治疗艾滋病，HPV感染等其他领域。

现在正大力推广应用的预防HPV的疫苗Cervarix就是应用了recombinant DNA technology生产出来的疫苗。这种疫苗带有HPV的抗原性，但没有致病性，所以能启动体内免疫系统产生抗HPV病毒的抗体，减少HPV感染，最终减少宫颈癌等疾病的发病率。这应该算是转基因技术应用在人体疾病预防上的一大突破。今后将会有越来越多的疫苗运用这种新技术来制作。

但是，人类应用转基因技术来治疗以及预防疾病的研究时间终归还不长，这种用到病人体内的转基因细胞，疫苗或其他产品是否会触发其它人体内的反应，是否会在体内失去控制，产生毒副作用，以及治疗的特异性等等，还需要更多的基础和临床研究才能得到答案。

向前看，转基因技术将会在人类寻找治疗和预防疾病的有效手段中，起到越来越大的作用。