《我不是药神》---美国的第二代第三代“神药”

电影《我不是药神》不仅风靡神州大地，而且在美国的中国人群中也影响广泛。影片根据2015轰动一时的陆勇案改变， 讲述了一位卖印度神油的店主从印度代购慢粒白血病的药（伊马替尼Imatinib，商品名格列卫Gleevec）获暴利之后良心发现的故事。

 

真实事件回顾

“陆勇34的时候突然患了慢性粒细胞白血病，一直都在吃抗癌药格列卫，每天都靠23500元的一盒天价药维持病情，两年下来花费了近56.4万，之后由于手头紧缺，他便改用印度仿制药价格只要原价的二十分之一，很多病友都找他帮忙代购，最后因涉嫌妨碍信用卡管理罪和销售假药罪被捕。这一事件被人们知道后，有1002名癌症患者在联名信上签字为他伸援，陆勇在看守所关押117天后，在2015年1月27日人民检察院撤回起诉的两天后，陆勇重获自由。”

 

看了这部影片，估计很多人都有以下疑问：

1、这慢粒白血病（chronic myeloid leukemia， CML）是一种什么疾病？

        通俗的说，当身体的细胞的生长失去控制时，就成了肿瘤细胞。而慢粒白血病就是血里细胞失去控制的生长。常常表现为疲劳，盗汗，体重下降，还没怎么吃东西肚子就饱了等。症状没有特异性，因此，不要因为有类似的症状就把慢粒白血病的帽子往自己头上扣。但是如果，血常规检查发现白细胞非常高（正常是4500-11000），差不多是正常上限的2-3倍以上，而且没有感染的因素同时存在，就需要注意了。这个时候要看看是不是同时存在贫血，血小板数量增多，嗜碱粒细胞增多的情况，如果有，最好做一下血涂片，看看有没有不成熟的白细胞。如果白细胞还没有成熟就从骨髓中被释放出来了，那证明一定是某种调节机制出问题了。

        目前确诊主要是做骨髓穿刺和费城染色体的检查。方法可以是FISH（荧光染色）把这个费城染色体定位出来，或者是逆转录PCR，把BCR-ABL1融合基因检测出来。而导致疾病的罪魁祸首就是这个融合基因了，因为这个融合基因不停的告诉骨髓要多生产白细胞，不成熟的也OK。久而久之，白细胞就进入了牛市，疯长了，而且都是一些不成熟细胞。未成年就出来混了，这可不是好现象！

 

 

2、影片中骇人听闻的慢粒白血病“急变期”是什么情况？

        “他们吃不起药，看不起病，只能等急变期到来，走向死亡”。这急变期这么可怕，是怎么一回事？慢粒白血病分三期：慢性期（chronic stable phase），加速期（accelerated phase）和急变期（blast crisis）。大部分病人发现是都处在慢性期，而且20-50%的病人往往是毫无临床症状的，都是体检的时候，或者做其他疾病治疗的时候意外发现的。在没有治疗的情况下，一般3-5年都会进展到急变期。急变期相当于一种几乎完全失控的转态，对化疗的反应也非常有限了。

 

 

3、这药神从印度买的“神药”是一种什么药？

        慢粒白血病的罪魁祸首是产生了新的融合基因BCR-ABL1，而这个基因的主要功能是的产物是一种酪氨酸激酶（TK），这个激酶相当于给细胞打了兴奋剂，不断产生新的细胞。那有没有办法把这个兴奋剂给阻断呢？2001年，第一个酪氨酸激酶抑制剂通过FDA批准，正式用于临床。这就是电影里的神药“Imatinib (Gleevec，格列卫）”。之后，慢粒白血病人的生存状况得到了显著的改善。5年的随访资料表明，慢粒白血病患者在使用了“神药”之后，69%的病人在1年内得到缓解；87%的病人在5年内得到缓解；进入到加速期/急变期的病人只有7%【1】。

 

 

4、这些年肿瘤新药层出不穷，"神药"出来已经17年了，有没有比“神药”更神的药呢？

        这里要介绍一位在美国就医的60多岁慢粒白血病病人。该病人是2014年家庭科医生推荐到我院肿瘤科门诊的， 原因是白细胞过高，40000左右。 病人当时并没有任何的临床症状。中老年病人如果没有其他可以解释白细胞高的原因，需要排除慢粒白血病的可能性。 最后通过骨髓穿刺和费城染色体检查，病人被诊断为费城染色体阳性的慢粒白血病，用药之前，白细胞已经疯涨到80000以上。 但是，病人在用上Nilotinib（尼洛替尼）之后，白细胞数量迅速得到了控制，并且长期非常稳定的得到了控制。

 

 

5、病人为什么不用格列卫，而选用尼洛替尼呢？

      尼洛替尼是第二代的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），临床效果比格列卫还好。目前，在美国，如果病人医保可以报销，格列卫已经不是一线药的，而是会果断的选用第二代的酪氨酸酶抑制剂。在肿瘤治疗方面，美国的病人还是相对幸福很多，新药很快就可以用到病人身上。而且医保也很给力，再贵的药，只要临床疗效好，医保很多时候都会给报销。其它第二代的TKI，甚至第三代TKI如下图：

 

 

Take Home Messege：

总结：1、体检非常重要，可以早期发现。慢粒白血病治疗越早，效果越好。

           2、肿瘤药物层出不穷，肿瘤病人需要保持一个乐观积极的态度。（如果你周围有肿瘤病人，请将该文章分享给他们）

                

参考文献：

1. Brian J. Druker et al. Five-Year Follow-up of Patients Receiving Imatinib for Chronic Myeloid Leukemia. N Engl J Med 2006; 355:2408-2417

Wikipedia

 

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