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SRPT研发的治疗 杜显氏/贝克氏肌肉萎缩症的药物从年初以来反反复复， 现在终于得到批准了， 但事情远没有那么简单。
Duchenne 肌营养不良又称假肥大型肌营养不良、杜氏肌营养不良，为X连锁隐性遗传的疾病。年发病率约为每3500个活产男婴中有1个。致病基因DMD位于Xp21，男性发病，女性为致病基因携带者。DMD患儿一般3~5岁出现肌无力症状，病情进行性加重，大约12岁左右失去独立行走能力，20岁左右由于肌无力、呼吸衰竭而死亡。
目前对于DMD/BMD没有根本的治疗办法。SRPT 研发的eteplirsen，主要目标是刺激 dystrophin 的生成，从而使肌膜完好而避免肌肉受损。
今年四月25日， 该药经FDA 咨询委员会讨论表决拒绝后， 股价瞬间大幅下跌， 早盘跌至 3 美元附近， 但随后 快速回升， 直到 十几 美元， 随后等待FDA 正式决策的时刻， 一些病人家属 推着病孩 去FDA门外天天示威， 抗议施加压力， 要求批准。 但最终FDA 几个月前还是拒绝批准。 反常的是该公司股价却一直稳定上升而不是下跌。 原因是 市场仍然认为有批准的希望。
在此之前， PTCT 和BMRN的 两种类似的药物，都被FDA拒绝了， 所以，短期内， SRPT的药 就成了这种病人唯一的希望， 虽然该药的疗效远远不能定论， 仅仅12 例 病人的治疗也只显示 一些肌肉运动的改善， 但也没有严格的对照。 病例太少和缺乏对照是是关键的短板。 FDA随后要求补充的实验数据资料 也仅仅显示个别病人的功能性蛋白 dystrophin 有一点点增高， 也不可有统计学意义。
一周多前， FDA的Ron Farkas 离职， 他是主要的批准反对者， 是否被迫辞职不可而知， 但上周一FDA就突然宣布批准 eteplirsen. SRPT 随即大涨， 公司也成绩宣布增发5M， $225M新股, 到周四晚宣布提高到300 m ， 新股发行价59.75.
现在看， 下一步如何走：
我认为该股票仍然有很大不确定性， 主要原因如下：
1. 该药的批准颠覆了FDA的传统和规则， 科学屈服，让步与政治正确和民主的压力， 该口子一旦开放，引发连锁效应， 后果不堪设想， 会有很多类似药物公司上诉或者重新申请。 此麻烦将是大大的。已经有人要求撤回批复。
2. 疗效远远没有肯定， 一旦进一步要求的临床试验不能达标， 随时有停用的可能。
3. GS的市值 和药物市场前景由太大的不确定性：
该公司此前流通大约50 万股， 按现在股价， 市值 约 3.0 billions， 加上5m新股没， 市值就达 3.6 Billions。
DMD 有1400 个病人， 全世界不到4000人， 按照现在预算， 每人每年药物费 30 万， 不知道这药钱保险公司能报多少， 但恐怕不是所有病人都有好的医保 吧， 按好里说， 能有一半 病人治疗就不错了， 每年药物费用营收最多也就0.2 billions 左右， 相对公司市值 已经偏大了。 至于全世界的病人， 现在恐怕靠不住， 有几个病人能负担 起这种巨额 药费？
简言之， 以 现在股价， 风险实在太大。
顺便提一下CLVS这股， 这股从15 块左右涨起来， 没有看到有实质利好的新闻， 一是借了ＢＩＯｔｅｃｈ 的这波升势， 而是所谓upgrade， 恰恰这二者都是靠不住的， 这股可能就是走一轮ＰＵＭＰ和ＤＵＰＭ行情。
（ 周五60 附近做空了一点SRPT）
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